细胞和分子生物学研究

CRISPR-Cas9和靶向基因组编辑

开发高效可靠的方法来对活细胞的基因组进行精确、有针对性的改变是生物医学研究人员的长期目标。近年来，一种基于来自化脓性链球菌的细菌CRISPR相关蛋白-9核酸酶（Cas9）的新工具引起了研究人员的极大兴趣。这是多年来多次尝试操纵基因功能之后，包括同源重组和RNA干扰（RNAi）。特别是RNAi成为实验室的主要产品，能够廉价和高通量地研究基因功能，但由于仅提供基因功能的暂时抑制和不可预测的脱靶效应而受到阻碍。最近靶向基因组修饰的其他方法-锌指核酸酶[ZFNs，]和转录激活剂如效应核酸酶[TALENs] - ...